Sekretne leczenie autyzmu

Moi koledzy i ja zaczęliśmy oceniać dzieci z autyzmem i problemy żołądkowo-jelitowe w 1997 r. I opisaliśmy nasze odkrycia początkowo w 1998 r.1 Główną obserwacją związaną z sekretyną było znaczące zwiększenie objętości płynu trzustkowo-żółciowego po dożylnym wstrzyknięciu sekretyny podczas endoskopii w 75 procentach z 36 dzieci autystyczne, które badaliśmy.2 Większość dzieci miała zmiany żołądkowo-jelitowe po podaniu pojedynczej dawki sekretyny. Większość z tych pacjentów miała stopniową poprawę umiejętności społecznych i behawioralnych po wielokrotnych wstrzyknięciach. Oczywiście, aby udowodnić naukowo, że sekretyna jest korzystna w leczeniu autyzmu, należy przeprowadzić losowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badania.
Brak korzyści z pojedynczego wstrzyknięcia sekretyny w badaniu Sandler et al. (Wydanie 9 grudnia) 3 nie jest zaskakujące. Jest niezwykłe, że pojedyncza dawka leku powoduje całkowite wyleczenie z przewlekłej choroby. Ponadto, przedział wiekowy, diagnoza i brak poważnych problemów żołądkowo-jelitowych w badanej próbce były czynnikami predykcyjnymi dla wyniku negatywnego. Badaliśmy młodszych, niewerbalnych pacjentów z autyzmem, którzy mieli objawy żołądkowo-jelitowe i niski poziom funkcjonowania. Wielu naszych pacjentów z biegunką miało natychmiastową poprawę konsystencji stolca po pojedynczym wstrzyknięciu sekretyny; jednak wyraźne reakcje pod względem zachowania były rzadkie.
Uderzające było stwierdzenie, że pomimo poznania negatywnych wyników badań, 63 procent rodziców dzieci w grupie sekrecyjnej było zainteresowanych dalszym leczeniem wstrzyknięciami sekretyny. We wczesnym okresie naszych badań uświadomiliśmy sobie słabą wrażliwość różnych diagnostycznych testów behawioralnych stosowanych u dzieci z autyzmem. Testy te zostały zaprojektowane w celu zdiagnozowania autyzmu, a nie oceny zmian wywołanych przez leki.
W naszych początkowych badaniach przypadku sekretyna była podawana dożylnie podczas endoskopii. Po posiłku uwalnianych jest kilka hormonów żołądkowo-jelitowych. Jeden lub więcej z tych hormonów może antagonizować działanie sekretyny. Sandler i in. nie zgłosili, czy ich pacjenci pościli.
Dr Karoly Horvath, Ph.D.
University of Maryland w Baltimore, Baltimore, MD 21201-1595
3 Referencje1. Horvath K, Stefanatos G, Sokolski KN, Wachtel R, Nabors L, Tildon JT. Ulepszone umiejętności społeczne i językowe po podaniu sekretyny pacjentom z zaburzeniami ze spektrum autystycznego. J Assoc Acad Minor Phys 1998; 9: 9-15
MedlineGoogle Scholar
2. Horvath K, Papadimitriou JC, Rabsztyn A, Drachenberg C, Tildon JT. Nieprawidłowości żołądkowo-jelitowe u dzieci z zaburzeniami autystycznymi. J Pediatr 1999; 135: 559-563
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
3. Sandler AD, Sutton KA, DeWeese J, MA Girardi, Sheppard V, Bodfish JW. Brak korzyści z pojedynczej dawki syntetycznej ludzkiej sekretyny w leczeniu autyzmu i wszechobecnych zaburzeń rozwojowych. N Engl J Med 1999; 341: 1801-1806
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
Jako ojciec dorosłego syna z autyzmem pochwalam Sandler i in. do raportu na temat podawania sekretyny dzieciom z autyzmem i zaburzeniami pokrewnymi Jestem pod wrażeniem ich bezpośredniego uznania kilku głównych ograniczeń ich badań i ich szczerości w ujawnieniu, że wielu rodziców nadal interesowało się sekretyną po tym, jak powiedziano im o negatywnych wynikach badań. Kilku rodziców, których dzieci brały udział w badaniu, poinformowało mnie, że ich dzieci nadal otrzymują sekretynę, z godną uwagi poprawą.
W przeciwieństwie do odpowiednio umiarkowanej pozycji Sandler et al., Volkmar, w artykule wstępnym dołączonym do raportu, wykazuje nieprzyjemną chęć odrzucenia sekretarza. Pomija on poważny niedobór tego badania: brak narzędzi zaprojektowanych do oceny skuteczności leczenia autyzmu. Volkmar jest współautorem Handbook of Autism and Pervasive Developmental Disorders 2, który zawiera stwierdzenie, że diagnostyczne listy kontrolne, takie jak te używane przez Sandlera i innych, nie są wystarczająco czułe, aby zmierzyć zmianę w odpowiedzi na leczenie . Sandler i in. potwierdź to ograniczenie, ale w swoim artykule wstępnym Volkmar tego nie robi.
Jesteśmy na szczycie pierwszej inningu – jest zbyt wcześnie, aby dojść do negatywnego wniosku. Jest wiele do nauczenia się i wiele do zyskania, od kontynuacji intensywnych badań nad wpływem sekretyny na autyzm.
Bernard Rimland, Ph.D.
Instytut Badawczy Autyzmu, San Diego, CA 92116
2 Referencje1. Volkmar FR. Lekcje z sekretyny. N Engl J Med 1999; 341: 1842-1844
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Lord C. Instrumenty diagnostyczne w zaburzeniach ze spektrum autyzmu. W: Cohen DJ, Volkmar FR, wyd. Podręcznik autyzmu i wszechobecnych zaburzeń rozwojowych. 2nd ed. New York: Wiley, 1997: 460-83.
Google Scholar
W pracy Sandler i wsp. ma wiele krytycznych ograniczeń. Jak zauważają autorzy, tylko jedna dawka sekretyny została oceniona na okres jednego miesiąca, co jest nierealistycznie krótkim okresem oceny dla przewlekłej choroby. Drugim ograniczeniem były rozbieżne diagnozy i zmiany w nasileniu choroby. W pełni 33 procent dzieci nie spełniało kryteriów diagnostycznych dla autyzmu, a zmienność w nasileniu była statystycznie równoważna z pełnym zakresem funkcjonowania występującym w autyzmie.
Trzecim ograniczeniem było wykorzystanie Listy kontrolnej zachowań autyzmu1 jako podstawowej metody oceny zmian w objawach autystycznych. Ta lista kontrolna została zaprojektowana jako narzędzie do rozróżniania dzieci z autyzmem od osób z upośledzeniem umysłowym lub zaburzeniami emocjonalnymi. Lista kontrolna składa się z 57 objawów, które są klasyfikowane jako obecne lub nieobecne. Każdemu objawowi przypisuje się wagę od do 4 w obliczaniu ogólnego wyniku. Na przykład Nie wykonuje prostych poleceń podanych raz (np. Usiądź) ma wagę jednego, natomiast Mowa jest atonalna i arytmiczna ma wagę cztery. Mowa atonalna jest silniej ważona, ponieważ lepiej odróżnia autyzm od innych rodzajów niepełnosprawności. Takie ważenie nie jest uzasadnione przy ocenie zmiany, szczególnie w kontekście badania, w którym przestrzeganie poleceń jest anegdotycznie zrelacjonowaną korzyścią u niektórych dzieci i zmiana schematów mowy nie jest.
Ponadto, Lista kontrolna zachowania autyzmu ocenia różne poziomy objawów, w tym wiele, które są odpowiednie do oceny tylko u osób o stosunkowo wysokim poziomie funkcjonowania Czy odwrócenie zaimka (np. Ty dla mnie) jest niewłaściwą oceną dla niewerbalnego dziecka. Spośród 13 pozycji w sekcji językowej tylko 2 oceniają pojawienie się ekspresyjnego języka, który został anegdotycznie zgłoszony u niektórych dzieci leczonych sekretyną. Ponadto kilka pozycji na liście kontrolnej dotyczy faktów historycznych, które z definicji nie odpowiadają na leczenie farmakologiczne.